Seltene Nierenerkrankung: Patienten schöpfen Hoffnung, da EMPAVELI nach einem Jahr starke Ergebnisse beibehält
EMPAVELI zeigt vielversprechende Langzeitergebnisse bei seltenen Nierenerkrankungen und bereitet den Boden für einen Marktkampf
Apellis Pharmaceuticals und der schwedische Partner Sobi haben überzeugende Einjahresdaten veröffentlicht, die zeigen, dass ihr Komplement-Inhibitor EMPAVELI® eine robuste Wirksamkeit bei Patienten mit C3-Glomerulopathie und primärer Immunkomplex-membranoproliferativer Glomerulonephritis aufrechterhalten hat.
Die heute auf einer Late-Breaking-Session des Kongresses der Europäischen Nierengesellschaft (European Renal Association Congress) präsentierten Ergebnisse zeigen das Potenzial von EMPAVELI, einen dringenden ungedeckten Bedarf bei den schätzungsweise 13.000 Patienten in den Vereinigten Staaten und Europa zu decken, die an diesen fortschreitenden Nierenerkrankungen leiden.
„Ein Hoffnungsschimmer in der Blüte des Lebens“
Für Patienten, bei denen C3G oder primäre IC-MPGN diagnostiziert wurde, war die Prognose historisch düster. Fast die Hälfte der Patienten entwickelt innerhalb von 5-10 Jahren nach der Diagnose ein Nierenversagen, das oft Dialyse oder Transplantation erfordert. Noch besorgniserregender ist, dass etwa 90 % der Patienten, die eine Nierentransplantation erhalten, einen Krankheitsrückfall erleiden.
„Die Einjahresergebnisse der Phase 3 sind sehr überzeugend und bestätigen die anhaltenden Vorteile von EMPAVELI bei wichtigen Krankheitsmarkern“, sagte Fadi Fakhouri, Studienleiter der VALIANT-Studie. „Angesichts des hohen Risikos eines Nierenversagens ist die Wirksamkeit der Behandlung für C3G- und primäre IC-MPGN-Patienten, von denen viele in der Blüte ihres Lebens stehen, unglaublich wichtig.“
Die VALIANT-Studie zeigte, dass EMPAVELI im Vergleich zu Placebo nach 26 Wochen eine statistisch signifikante Reduktion der Proteinurie (Eiweiß im Urin, ein wichtiger Marker für Nierenschäden) um 68 % bewirkte, wobei dieser erhebliche Vorteil über ein Jahr Behandlung hinweg aufrechterhalten wurde. Wichtig ist, dass das Medikament auch die Nierenfunktion stabilisierte, gemessen an der geschätzten glomerulären Filtrationsrate.
David gegen Goliath im Bereich seltener Krankheiten
Was diese Ergebnisse besonders bemerkenswert macht, ist, wie sie EMPAVELI gegenüber seinem Hauptkonkurrenten, dem oralen Faktor-B-Inhibitor Iptacopan von Novartis, positionieren, der im März 2025 die FDA-Zulassung für C3G erhielt.
Während Iptacopan den Komfort der oralen Verabreichung bietet, zeigten seine Phase-3-Ergebnisse eine Reduktion der Proteinurie um etwa 35 % nach sechs Monaten – weniger als die Hälfte der von EMPAVELI gezeigten Reduktion. Dieser deutliche Wirksamkeitsunterschied könnte für Ärzte und Patienten entscheidend sein, obwohl EMPAVELI zweimal wöchentlich subkutane Injektionen erfordert.
„Dies ist wirklich ein faszinierender Moment in der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten“, sagte Eleanor, eine an der Studie nicht beteiligte Nephrologin. „Wir sehen eine subkutane Therapie mit potenziell überlegener Wirksamkeit, die mit einer oralen Option konkurriert. Für Patienten, die an Nierenversagen leiden, könnte dieser Wirksamkeitsunterschied Bequemlichkeitsfaktoren überwiegen.“
Eine Rettungsleine für Transplantatempfänger
Die VALIANT-Studie umfasste sowohl Patienten mit nativen Nieren als auch solche, die Transplantationen erhalten hatten – eine entscheidende Unterscheidung, da C3G/IC-MPGN häufig in transplantierten Nieren wieder auftritt. Patienten, die zu Beginn der Open-Label-Phase von Placebo auf EMPAVELI umgestellt wurden, zeigten ähnliche Verbesserungen bei der Proteinurie-Reduktion und der Stabilisierung der Nierenfunktion.
„Diese Daten untermauern die Stärke des Wirksamkeits- und Sicherheitsprofils von EMPAVELI über eine breite Patientenpopulation mit C3G und primärer IC-MPGN hinweg, einschließlich Erwachsener und Jugendlicher mit nativen und posttransplantären Nierenerkrankungen“, bemerkte Peter Hillmen, Chief Medical Advisor für seltene Krankheiten bei Apellis.
Marktimplikationen: Hohe Einsätze in einem Nischenbereich
Angesichts der ausstehenden FDA- und EMA-Entscheidungen (erwartet im Sommer 2025 bzw. Q4 2025) sind die kommerziellen Implikationen trotz der relativ kleinen Patientenpopulation erheblich. Branchenanalysten schätzen den Markt für Komplement-3-Glomerulopathie auf etwa 9,3 Milliarden US-Dollar im Jahr 2024, mit Prognosen von bis zu 12,3 Milliarden US-Dollar bis 2035.
Für Apellis stellt die potenzielle Zulassung von EMPAVELI bei C3G/IC-MPGN eine bedeutende Expansionsmöglichkeit über seine derzeitigen Indikationen hinaus dar. Das Unternehmen meldete für Q1 2025 einen Gesamtumsatz von 166,8 Millionen US-Dollar, wobei EMPAVELI 19,7 Millionen US-Dollar aus seiner Indikation für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie beisteuerte.
Finanzanalysten prognostizieren, dass EMPAVELI im Falle einer Zulassung im Rahmen der Spitzenmarktdurchdringung allein in den USA jährlich zwischen 300 und 400 Millionen US-Dollar aus C3G/IC-MPGN generieren könnte, unter der Annahme einer Orphan-Drug-Preisgestaltung, die mit anderen Behandlungen seltener Krankheiten übereinstimmt.
Der Weg zum Patientenzugang
Trotz vielversprechender klinischer Ergebnisse bleiben mehrere Hürden bestehen, bevor Patienten EMPAVELI für diese seltenen Nierenerkrankungen erhalten können. Die Kostenübernahme durch die Krankenkassen für Ultra-Orphan-Medikamente erfordert oft umfangreiche Verhandlungen, und die hohen erwarteten Jahreskosten – potenziell 450.000 bis 550.000 US-Dollar pro Patient – werden voraussichtlich von den Kostenträgern genau geprüft werden.
„Selbst mit starken Daten hängt der Patientenzugang oft von gesundheitsökonomischen Argumenten ab, die langfristige Kosteneinsparungen durch die Verzögerung von Dialyse oder Transplantation belegen“, erklärte der Gesundheitsökonom Jason. „Unternehmen müssen den Wert über die klinische Wirksamkeit hinaus beweisen.“
Zusätzlich bleiben die Diagnoseraten für C3G und IC-MPGN suboptimal, mit Fehldiagnoseraten von bis zu 40-50 %. Eine verstärkte Aufklärung und Sensibilisierung der Ärzte wird für die Identifizierung geeigneter Patienten unerlässlich sein.
Breitere Implikationen
Im Falle einer Zulassung würde EMPAVELI ein wachsendes Arsenal von Komplement-Inhibitoren ergänzen, die die Behandlung seltener Krankheiten revolutionieren. Über C3G und IC-MPGN hinaus erforschen Wissenschaftler Anwendungen bei atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom, IgA-Nephropathie und Transplantatabstoßung.
Für Investoren, die diesen Bereich beobachten, stellen die regulatorischen Entscheidungen Mitte 2025 einen entscheidenden Moment dar. Ein Erfolg könnte die Apellis-Aktien deutlich nach oben treiben und gleichzeitig Sobis Präsenz auf dem Markt für seltene Krankheiten ausbauen.
„Die VALIANT-Daten verdeutlichen, wie zielgerichtete Therapien bisher unbehandelbare Erkrankungen angehen können“, sagte Dr. Fakhouri. „Für Patienten, die mit diesen verheerenden Nierenerkrankungen leben, stellt jeder Monat der erhaltenen Nierenfunktion einen bedeutsamen Sieg dar.“
Während der regulatorische Prüfungsprozess voranschreitet, warten Patienten und Kliniker gleichermaßen auf das, was die erste FDA-zugelassene Therapie sein könnte, die speziell auf die zugrunde liegende Komplement-Dysregulation bei C3G und primärer IC-MPGN abzielt – Krankheiten, denen historisch effektive Behandlungsmöglichkeiten fehlten.
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